FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 革命性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 获颁 Pexidartinib 实质性疗程口服证照，用于外科手术将与功能性受限或危重症潜在急转直下之外的腱鞘似病变（TGCT）疗程。TGCT 是一种罕见的、有时候非转移性的，它影响滑膜线关节、滑囊及腱鞘，导致咳嗽、疼痛、僵硬及受影响关节或四肢运动能力提高。

据估计，每年每 100 万人中所会引发 11 唯腱鞘似病变病唯。高血压有时候在 20 岁至 50 岁胃癌，这衡量腱鞘似病变的型式，男人引发这种的必要性是男性的两倍。目前，尚无获 FDA 批准的系统性疗程口服用于腱鞘似病变的疗程。

开刀是目前腱鞘似病变的主要疗程方式

「开刀是腱鞘似病变的主要疗程方式，但对于扩散形式的该病因高血压，格外难于外科手术，并且有较高的复发率，导致多种复杂的开刀，甚至使一些高血压左腿，」第一三共执行副CEO全球开发总监、药学、哲学博士 Ghazzi 称。

「我们很后悔 FDA 确信腱鞘似病变没满足的疗程所需，我们期望与 FDA 密切合作，进一步提高这种用于腱鞘似病变高血压的潜在非开刀疗程口服的开发。」实质性疗程口服证照的获颁基于一项 1 期研究扩展队列的结果，该研究有助于赞誉 Pexidartinib 的安全性与正确性。

「在我们正在开展的 1 期研究中所所观察到的响应提供者了下一步的方法论测试，即在一些腱鞘似病变高血压中所，适用 Pexidartinib 选择性诱导 CSF-1R 可能会安全、有效地提高经济负担，为推进该口服直接进入 3 期临床试验提供者了证据，」 Plexxikon 首席执行官、哲学博士 Bollag 称。

「在我们倡导开发能够克服罕见病因如腱鞘似病变没满足医疗所需的新型靶向疗程口服中所，这次的实质性疗程口服证照代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究 ENLIVEN 目前正在征募有症状，且开刀外科手术将与功能性受限或危重症潜在急转直下之外的腱鞘似病变高血压。

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编辑： 冯志华